原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药性称号
2022-01-17 11:30 来源：克拉玛依男科医院
Reneo Pharmaceuticals今日宣布，新泽西州药品药品监督管理局（FDA）已授予该公司的主要候选药物REN001治疗细菌性核糖体肌病（PMM）的收留药称号。该公司还宣布了最近完成的针对PMM病征的REN001临床分析的全力结果。
REN001是一款并不需要性PPARδ抑制，可治疗最主要PMM在内的增生肌病。PMM是核糖体基因组突变所致的严重疾病，PMM病征的四肢功用通常不会攀升，对日常功用产生不利影响，并且病征生命周期不会更长。现有尚无FDA批准的用于治疗PMM的药物。
Reneo Pharmaceuticals高级顾问总裁兼Niall O’Donnell博士说：“罹患核糖体细菌性肌病的病征的生活受到很多多方面的影响”。Reneo对罹患核糖体基因组有缺陷和肌帕金森氏症的PMM病征完成了为期12周的的测试（REN001分析）。病征每天药物一次REN001，大多数病征并不需要加入另外的36周开放字句伸展分析。REN001分析考察了步行测试和一些疼痛问卷的结果，该分析的必需性数据表明，REN001在PMM病征中是必需的且抗性极好。
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